全面布局骨髓瘤治疗领域----驯鹿生物靶向GPRC5D CAR-T产品RD118新药临床试验申请（IND）获国家药品监督管理局批准

中国南京、上海和美国加州圣荷西2024年6月28日 /美通社/ -- 驯鹿生物，一家致力于细胞创新药物研发、生产和销售的生物制药公司，宣布公司自主研发的全人源靶向GPRC5D嵌合抗原受体T细胞（CAR-T细胞）注射液（研发代码：RD118）的新药临床试验申请（IND）获国家药品监督管理局（NMPA）默示许可，拟用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤（RRMM）。

关于RD118

RD118是一种个体化定制、自体回输的靶向GPRC5D的基因修饰T细胞免疫治疗产品，能识别和清除表达GPRC5D的恶性肿瘤细胞。GPRC5D靶点在多发性骨髓瘤细胞上高表达，在正常组织中仅限于表达在浆细胞和毛囊细胞中，是新兴的多发性骨髓瘤治疗的安全和有效靶点。

RD118的靶点识别结构域开发自驯鹿特有的全人源单域抗体平台，具有高亲和力，高特异性及低免疫原性的优点；胞内采用4-1BB（CD137）和 CD3ζ信号结构域融合。RD118在抗体筛选和结构优化方面进行了深度开发，候选分子表现出优异的体外杀伤活性和体内抑瘤能力，同时具有良好的体内扩增和存续能力，具备较强的开发潜力。

在一项由研究者发起的探索性临床研究中（IIT研究，Clinicaltrials.gov登记号：NCT05759793、NCT05219721），对RD118注射液治疗复发/难治性多发性骨髓瘤或浆细胞白血病患者的安全性和有效性进行了初步探索。主要研究者为上海交通大学医学院附属瑞金医院糜坚青教授和华中科技大学同济医学院附属同济医院李春蕊教授。

试验入组既往接受过至少3线治疗（必须包括至少一种蛋白酶体抑制剂和一种免疫调节剂）的多发性骨髓瘤患者或浆细胞白血病患者。既往接受过BCMA CAR-T治疗的受试者也可入组。试验对1.0~3.0 ×106 CAR-T cells/kg剂量的RD118进行了探索，截至2023年11月20日，已基本完成剂量爬坡阶段的入组回输，已回输的受试者安全性良好，疗效良好，既往接受过BCMA CAR-T治疗的受试者也可获益。

上海交通大学医学院附属瑞金医院糜坚青教授表示："研究表明，几乎所有多发性骨髓瘤患者的恶性浆细胞均能表达GPRC5D。 通过针对GPRC5D的靶向治疗，可以有效地控制多发性骨髓瘤的进展并延长患者的生存期，因此GPRC5D正逐渐成为另一个具有竞争力的靶点。此外，GPRC5D也已被证明能独立于BCMA在骨髓瘤细胞表面表达，而且其表达也不受BCMA缺失的影响。那些经抗BCMA的CAR-T细胞治疗后再次复发的患者，使用靶向GPRC5D的CAR-T细胞治疗后，仍大部分会有效。这进一步说明抗GPRC5D的CAR-T细胞治疗是潜在的候选治疗方法。"

华中科技大学同济医学院附属同济医院李春蕊教授表示："CAR-T细胞疗法的发展极大地改变了多发性骨髓瘤的治疗格局。目前用于治疗多发性骨髓瘤的靶点主要为BCMA, 由于其在大多数恶性浆细胞上的表达具有异质性，可导致不同的患者出现不同深度的疗效反应。此次IIT研究结果显示，RD118在治疗靶向BCMA治疗后靶点逃逸的患者以及BCMA低表达或表达不稳定的患者中展示出积极疗效和可控的安全性，或将为RRMM患者提供新的治疗路径，临床价值显著。在未来的临床研究中，我们将持续探索针对GPRC5D的适宜治疗顺序及策略。"

驯鹿生物创始人兼首席执行官张金华女士表示："GPRC5D作为一种在多发性骨髓瘤细胞上表达的靶点，与BCMA一样，是治疗多发性骨髓瘤的重要靶点之一。多发性骨髓瘤是一种复杂的疾病，需要多种治疗策略来应对不同的患者情况，RD118 作为驯鹿生物开发的GPRC5D靶点治疗多发性骨髓瘤细胞的产品，在探索性临床研究中，也展现出了巨大的潜力和治疗前景，将会为医生和患者提供了一个新的治疗选择。我们对RD118的未来充满期待，并将继续进行深入的研究，以确保其在临床应用中的安全性和有效性。同时，我们也将继续与全球的医疗专家和研究机构合作，共同推动这一领域的发展，为患者带来更多的福音。"

关于驯鹿生物

驯鹿生物是一家致力于细胞创新药物研发、生产和销售的生物制药公司。公司以开发血液肿瘤细胞类药物和抗体药物为创新基石，向自身免疫疾病拓展，拥有完整的从早期发现、临床开发、注册申报到商业化生产的全流程能力。

公司现有10余个处于不同研发阶段的创新药物品种，其中伊基奥仑赛注射液（全人源BCMA CAR-T产品）已获国家药监局（NMPA）批准上市，并已获得美国FDA批准注册临床，用于治疗复发/难治多发性骨髓瘤。

驯鹿生物凭借其强大的管理团队、创新的产品线、自有的GMP生产和超强的临床开发能力，旨在提供变革性、可治愈的创新型疗法，为中国乃至全球患者带来治愈的希望。